CHMP Memberikan Opini Negatif terhadap Konversi Otorisasi Penuh untuk TranslarnaTM

– Konferensi telepon akan diadakan pada pukul 8:45 pagi EDT –

SOUTH PLAINFIELD, N.J., 15 September 2023 — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) mengumumkan hari ini bahwa Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) dari Badan Pengawas Obat Eropa (EMA) telah memberikan opini negatif tentang konversi otorisasi pemasaran bersyarat menjadi otorisasi pemasaran penuh dari Translarna (ataluren) untuk pengobatan distropi otot Duchenne akibat mutasi nonsense (nmDMD). Opini negatif ini juga berlaku untuk pembaruan otorisasi bersyarat yang ada. PTC berencana mengajukan permintaan pemeriksaan ulang sesuai pedoman EMA. Translarna akan tetap berada di pasar dan tersedia bagi pasien dengan nmDMD sampai proses pemeriksaan ulang selesai. Berdasarkan pedoman prosedural CHMP, opini setelah proses pemeriksaan ulang diperkirakan akan terjadi pada Januari 2024, dengan ratifikasi EC terhadap opini dalam 67 hari berikutnya.

“Kami terkejut dan sangat kecewa dengan keputusan CHMP, mengingat profil keamanan dan kemanjuran Translarna yang mapan dan menguntungkan,” kata Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics. “Tentu saja, keputusan ini paling menghancurkan bagi ratusan anak laki-laki dan pemuda di Eropa dengan DMD mutasi nonsense, yang tidak ada terapi disetujui lainnya yang tersedia. Kami akan mengajukan permintaan pemeriksaan ulang ke CHMP untuk membalik opini ini, seperti yang telah kami lakukan sebelumnya dalam sejarah peraturan Translarna di Eropa.”

Translarna menerima otorisasi pemasaran bersyarat di Eropa pada tahun 2014 berdasarkan hasil Studi 007, dan otorisasi bersyarat diperbarui pada tahun 2017. Sebagai bagian dari pembaruan otorisasi pemasaran bersyarat, PTC setuju dengan kewajiban khusus untuk melakukan uji coba plasebo ketiga, Studi 041. PTC membagikan hasil Studi 041, yang mencakup hasil yang secara nominal secara statistik signifikan pada beberapa endpoint utama dalam populasi Intent-to-Treat keseluruhan yang terdaftar sebanyak 359 anak laki-laki meskipun tidak memenuhi signifikansi statistik dalam analisis subkelompok primer.

Data dari Studi 041, serta data dari dua uji plasebo terkendali sebelumnya—Studi 007 dan 020—membentuk dasar tinjauan dan keputusan CHMP. Bukti tambahan kemanjuran termasuk meta-analisis yang kuat yang menunjukkan manfaat yang sangat signifikan secara statistik pada beberapa endpoint penyakit utama yang menangkap aspek yang berbeda dari DMD, termasuk tes Jarak Jalan Enam Menit (6MWD), Penilaian Ambulasi Bintang Utara, dan Tes Fungsi Waktu. Selain itu, analisis dari registrasi dunia nyata STRIDE, yang mencakup 300 anak laki-laki dengan durasi pengobatan rata-rata lebih dari 5,5 tahun, menunjukkan bahwa terapi Translarna jangka panjang menunda waktu kehilangan ambulasi selama 3,5 tahun dimasukkan sebagai bagian dari paket data untuk mengkonfirmasi manfaat pengobatan jangka panjang yang berarti. Selain itu, Translarna telah menunjukkan profil keamanan yang menguntungkan, dengan lebih dari 3.000 pasien yang diobati hingga saat ini.

Dalam pemeriksaan ulang, PTC berencana untuk fokus pada bukti manfaat yang jelas dan konsisten yang tercatat pada populasi keseluruhan 700 anak laki-laki yang termasuk dalam semua studi (007, 020 dan 041). Selain itu, PTC akan membahas keputusan untuk menunjuk subkelompok analisis primer yang berbeda dalam Studi 041 daripada subkelompok yang sebelumnya terbukti paling responsif terhadap efek pengobatan pada 6MWD dalam Studi 007 dan 020. PTC juga akan membahas kekhawatiran yang diajukan mengenai kekuatan data STRIDE dalam mendukung manfaat pengobatan jangka panjang.

Konferensi Telepon Hari Ini
PTC akan mengadakan konferensi telepon pada pukul 8:45 pagi EDT hari ini untuk membahas berita ini. Untuk mengakses panggilan melalui telepon, silakan klik di sini untuk mendaftar dan Anda akan diberikan rincian panggilan masuk. Untuk menghindari keterlambatan, kami sarankan peserta menelepon ke konferensi telepon 15 menit sebelum panggilan dimulai. Konferensi webcast dapat diakses di bagian Investor situs web PTC di https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Rekaman panggilan akan tersedia sekitar dua jam setelah panggilan selesai dan akan diarsipkan di situs web perusahaan selama 30 hari setelah panggilan.

Tentang Translarna (ataluren)
Translarna (ataluren), ditemukan dan dikembangkan oleh PTC Therapeutics, adalah terapi restorasi protein yang dirancang untuk memungkinkan pembentukan protein yang berfungsi pada pasien dengan gangguan genetik yang disebabkan oleh mutasi nonsense. Mutasi nonsense adalah perubahan dalam kode genetik yang secara prematur menghentikan sintesis protein penting. Gangguan yang dihasilkan ditentukan oleh protein mana yang tidak dapat diekspresikan secara keseluruhan dan tidak lagi berfungsi, seperti distrofin pada Duchenne. Translarna, nama dagang dari ataluren, berlisensi di beberapa negara termasuk Inggris Raya, Irlandia Utara dan Kawasan Ekonomi Eropa untuk pengobatan distropi otot Duchenne akibat mutasi nonsense pada pasien ambulan usia 2 tahun ke atas. Ataluren adalah obat investigasi baru di Amerika Serikat.

Tentang Distrofi Otot Duchenne (Duchenne)
Terutama memengaruhi laki-laki, Duchenne adalah kelainan genetik yang langka dan fatal yang mengakibatkan kelemahan otot progresif sejak masa kanak-kanak awal dan menyebabkan kematian prematur pada pertengahan 20-an karena gagal jantung dan pernapasan. Ini adalah gangguan otot progresif yang disebabkan oleh kurangnya protein distrofin fungsional. Distrofin sangat penting untuk stabilitas struktural semua otot, termasuk otot rangka, diafragma, dan jantung. Pasien dengan Duchenne dapat kehilangan kemampuan berjalan (kehilangan ambulasi) pada usia semuda 10 tahun, diikuti oleh hilangnya penggunaan lengan mereka. Pasien Duchenne selanjutnya mengalami komplikasi paru-paru yang mengancam jiwa, yang memerlukan dukungan ventilasi, dan komplikasi jantung pada usia belasan tahun dan 20-an.

Tentang PTC Therapeutics, Inc.
PTC adalah perusahaan biofarmasi global yang berfokus pada penemuan, pengembangan dan komersialisasi obat yang secara klinis dibedakan yang memberi manfaat bagi pasien dengan gangguan langka. Kemampuan PTC untuk berinovasi dalam mengidentifikasi terapi baru dan secara global mengkomersialisasikan produk adalah dasar yang mendorong investasi dalam pipeline pengobatan transformatif yang kuat dan beragam. Misi PTC adalah memberikan akses ke pengobatan kelas terbaik bagi pasien yang memiliki sedikit hingga tidak ada pilihan pengobatan. Strategi PTC adalah memanfaatkan keahlian ilmiah dan klinis serta infrastruktur komersial globalnya untuk membawa terapi ke pasien. PTC percaya ini memungkinkannya memaksimalkan nilai bagi semua pemangku kepentingannya. Untuk mempelajari lebih lanjut tentang PTC, silakan kunjungi kami di www.ptcbio.com dan ikuti kami di Facebook, Instagram, LinkedIn dan Twitter di @PTCBio.

Untuk Informasi Lebih Lanjut:
Investor:
Kylie O’Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Media:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Pernyataan Masa Depan
Rilis pers ini berisi pernyataan masa depan dalam pengertian The Private Securities Litigation Reform Act tahun 1995. Semua pernyataan yang terkandung dalam presentasi ini, selain pernyataan fakta historis, adalah pernyataan masa depan, termasuk pernyataan mengenai: ekspektasi, rencana dan prospek masa depan PTC, termasuk sehubungan dengan komersialisasi produk dan kandidat produknya; rencana PTC untuk interaksi dengan Badan Pengawas Obat Eropa (EMA); hasil dari pemeriksaan ulang apa pun oleh EMA; hasil dari proses apa pun yang dimulai oleh EMA; dan interpretasi data klinis apa pun oleh EMA. Setiap pernyataan masa depan didasarkan pada asumsi saat ini tentang masa depan bisnis PTC, rencana operasi dan keuangan, serta lingkungan di mana PTC akan menjalankan bisnisnya di masa depan.